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本发明公开了一种SH2B衔接蛋白1(SH2B1)在治疗心肌肥厚中的功能及应用。本发明确定了SH2B1基因的表达与心肌肥厚之间的相互关系:心肌肥厚发生时SH2B1的表达明显上调;SH2B1的干扰和过表达腺病毒分别抑制和促进心肌细胞肥大;SH2B1基因缺陷和过表达分别抑制和显著上调Jak2/Stat3信号通路的激活,抑制和促进心肌肥厚、纤维化,保护和恶化心功能。因此,SH2B1基因可作为药物靶标用于在筛选保护心脏功能和/或预防、缓解和/治疗心肌肥厚的药物;SH2B1基因可作为基因治疗中的靶基因,用于设计和制备保护心脏功能和/或预防、缓解和/治疗心肌肥厚的药物,为心肌肥厚的治疗提供了新的途径。
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